l8c11cp

Principiul unui studiu bazat pe esantion este acela al unui sondaj.
Cercetatorul decide limitarea observatilor la o parte din populatia generala numita esantion. Principalul avantaj al unui astfel de studiu este marea usurinta in realizare si in principal in obtinerea rapida de rezultate, de foarte buna calitate la un cost incomparabil mai redus decat daca s-ar fi aplicat la
intreaga populatie tinta. Limitele esantionarii nu sunt insa neglijabile.
Concluziile trase dintr-un studiu pe un esantion nu sunt valabile decat pentru esantionul testat. Daca se doreste extrapolare rezultatelor la intreaga populatie din care provine esantionul, acesta trebuie sa indeplineasca anumite conditii.

Astfel, putem vorbi de un esantion reprezentativ al populatiei studiate.
Pentru a fi cit mai reprezentativ, esantionul poate fi subdivizat
(stratificat) dupa anumite variabile (exemplu: varsta, sex) si astfel studiul va urmari un esantion stratificat.

Esantionul trebuie sa fie aleator. Pentru ca orice persoana apartinand populatiei luata in studiu sa se regaseasca in esantion, constituirea esantionului trebuie realizata prin tragere la sorti. Nici in acest fel esantionul nu va fi intotdeauna foarte asemanator cu populatia generala; aceasta produce fluctuatia de esantionaj, care va obliga la utilizarea unor statistici specifice pentru analiza (exemplu: eroarea standard).

Esantionul trebuie sa fie de talie suficienta. Precizia unui sondaj aleator se poate determina prin calcul (cu ajutorul unei formule matematice simple). Se determina probabilitatea ca veritabila valoare (aceea care s-ar fi obtinut prin luarea in studiu a intregii populatii) se gaseste cuprinsa intr-un anumit interval (numit intervalul de incredere). In calculul acestui interval intervine talia esantionului; cu cit talia esantionului este mai mare cu atit intervalul se ingusteaza. De asemenea, la compararea a doua sau mai multor grupuri, diferenta gasita ar putea sa se datoreze hazardului.
Probabilitatea de a detecta o diferenta reala intre grupuri (puterea testului) este de asemenea functie de talia esantionului.
Calculul numarului minim de subiecti care vor fi inclusi in studiu trebuie sa figureze in protocol, impreuna cu parametrii care au determinat alegerea unei anumite modalitati de calcul. Numarul pacientilor necesari pentru reprezentativitate si aflat prin calcul trebuie sa fie acela al subiectilor care vor fi prezenti la incheierea studiului (nu a celor care intra in studiu).
Asadar, trebuie luata in calcul o marja de siguranta.
Numarul subiectilor necesari pentru o comparatie intr-un studiu clinic depinde atat de criterii clinice cit si de criterii statistice:

1. Problematica clinica impune doi factori in calculul numarului de subiecti necesari: a. beneficiul minim interesant din punct de vedere clinic (de exemplu la tratament) = b. variabilitatea de raspuns a subiectilor (de exemplu la tratament) =
2. a. Beneficiul este cuantificat prin diferenta intre efectele medii ale celor doua tratamente. Daca rezultatul tratamentelor este cantitativ, beneficiul va fi diferenta cifrica intre rezultate. Daca rezultatul tratamentului e calitativ -; cu doua clase (exemplu: succes sau esec), rezultatul va fi procentual, reprezentand diferenta intre procentajul de succes cu noul tratament minus procentajul de succes cu tratamentul standard. b. Variabilitatea raspunsului la tratament se masoara prin varianta raspunsului intre subiecti. Daca raspunsul e calitativ cu doua clase, varianta depinde de nivelul succesului.

2. Numarul de subiecti depinde si de doi factori statistici: c. Riscul de a concluziona pentru o diferenta care de fapt nu exista = risc de tip I, respectiv riscul de a respinge ipoteza daca e adevarata.
Nivelul de semnificatie alfa( ) este probabilitatea de a face o eroare de tip
I. In mod obisnuit se fixeaza la o valoare de 5% (0,05). d. Riscul de a nu pune in evidenta un beneficiu de cel putin egal cu delta, atunci cand de fapt acesta exista = risc de tip II, respectiv riscul de a nu respinge ipoteza atunci cand de fapt e falsa. Nivelul de semnificatie beta() este probabilitatea de a face o eroare de tip II. De obicei se fixeaza la valoarea de 10 sau 20% (respectiv 0,1 sau 0,2).

Factorul Putere(P) (puterea studiului )

P= 1- este probabilitatea de pune in evidenta beneficiul delta( ) daca acesta exista, respectiv este probabilitatea de a respinge ipoteza nula daca ea e falsa. Este evident ca studiile mai mari sunt mai puternice, avand mai mare capacitate de a respinge ipoteza nula. (In capitolul “Estimarea si testarea ipoteze” se revine asupra acestei notiuni.)
Formula de calcul al numarului de subiecti cuprinzand acesti factori,
( ,2, si ) va fi in functie de testul folosit:
Test unilateral (este A superior lui B)
Cu grupe de talie egala
Cu grupe de talie inegala.
Test bilateral (este A diferit de B)
Din formulele frecvent utilizate se poate deduce:
Cu cit diferenta minima interesanta din punct de vedere clinic este mai mica, cu atat numarul de subiecti va trebui sa fie mai mare
Cu cit variabilitatea raspunsului la factorul studiat este mai mare, cu atat numarul de subiecti luati in studiu va trebui sa fie mai mare.